hiều 6/1, bé Việt Anh, (5 tuổi, Vĩnh Phúc) - bệnh nhi đầu tiên được ghép tế bào gốc từ tuỷ xương để chữa bệnh ly thượng bì bóng nước bẩm sinh - đã xuất viện. Các nốt lở loét trên người đã gần như hết sạch, bé ăn uống tốt, tăng cân.
> Việt Nam lần đầu ghép tế bào gốc chữa bệnh nan y cho trẻ
> Những em bé mang 'án tử' từ lúc lọt lòng
> Những đứa trẻ cần được ‘nâng như nâng trứng’

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết, sau hơn 3 tháng được ghép tế bào gốc, Việt Anh đã hoàn toàn tỉnh táo, tự đi lại được. Đặc biệt, các vét loét cũ trên cơ thể đã lành, chỉ còn vài nốt ở những vị trí bé hay va chạm nhiều khi chơi đùa, chạy nhảy thì đang lên da non. Sau khi xuất viện, bé sẽ tiếp tục uống thuốc chống đào thải và khám định kỳ.


Các vết lở loét trên người bé Việt Anh đã gần như khỏi hoàn toàn. Ảnh: P.N.
Trước đó, mang trong mình căn bệnh nan y từ khi mới lọt lòng, toàn thân cậu bé là những bọng nước, có những vết mới còn đỏ, có những chỗ da đã lành, đóng vảy lại hoặc đã bong. Chỉ cần va chạm nhẹ, da cũng đã có thể bị lột (vì triệu chứng lột da này mà bệnh còn được gọi là "lột da ếch").

Giữa tháng 9, em đã được lên bàn mổ của Viện Nhi trung ương để ghép tế bào gốc từ tủy xương lấy của người chị gái 10 tuổi. Đây là ca đầu tiên tại Việt Nam được thực hiện kỹ thuật này, và Viện Nhi trung ương trở thành trung tâm thứ 2 trên thế giới điều trị căn bệnh nan y bằng phương pháp ghép tủy.

Sau thành công của ca ghép đó, Bệnh viện Nhi Trung ương tiếp tục thực hiện ca ghép thứ hai cho bé Tú, 30 tháng tuổi. Người cho tủy là chị gái mới 5 tuổi. Theo đánh giá ban đầu của các bác sĩ, tình trạng của bé Tú nặng hơn bé Việt Anh. Bé bị nhiều nốt lở loét ở cả 2 mắt, ảnh hưởng đến thị lực rất nhiều, thậm chí có thể gây mù nếu không được chữa trị sớm.

Giáo sư Liêm cho biết, hiện trường hợp thứ 2 này đang được diệt tủy và chuẩn bị những bước cuối cùng để ghép. Tiên lượng ca ghép cũng sẽ thành công tốt đẹp.

“Chúng tôi sẽ cố gắng đưa phẫu thuật ghép tủy điều trị ly thượng bì bẩm sinh thành một hoạt động thường quy. Hiện việc điều trị cho bệnh nhi mắc bệnh nan y này bằng ghép tuỷ cũng mới chỉ được thực hiện ở một trường đại học của Mỹ, với chi phí lên tới 1 triệu đô la một ca bệnh. Trong khi đó, chi phí điều trị tại Việt Nam chỉ là 20.000-30.000 đô la (rẻ hơn đến 50 lần)”, giáo sư Liêm nói.

Điều khó khăn duy nhất hiện nay là chỉ một số thể bệnh nhất định mới có thể áp dụng cách chữa này. Bệnh chưa có thuốc điều trị đặc hiệu, vì thế chăm sóc vẫn là biện pháp quan trọng, để giảm đau đớn và biến chứng gây tàn phế.